Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрен новый препарат Trikafta (elexacaftor / ivacaftor / tezacaftor) для лечения муковисцидоза, обусловленного наиболее распространенной мутацией F508del в гене, под контролем которого синтезируется трансмембранный белок CFTR (cystic fibrosis transmembrane conductance regulator), участвующий в транспорте ионов хлора через мембрану клетки. Это первая тройная комбинированная терапия для лечения пациентов с муковисцидозом в возрасте 12 лет и старше.
