FDA одобрен первый препарат, нацеленный на генетическую причину БАС

Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрен препарат тоферсен компании Biogen, предназначенный для лечения бокового амиотрофического склероза (БАС) у взрослых с мутацией в гене супероксиддисмутазы 1 (SOD1). Это первый препарат, нацеленный на генетическую причину заболевания.

Препарат одобрен в ускоренном порядке на основании результатов рандомизированного двойного слепого плацебо-контролируемого клинического исследования, которое показало снижение уровня легких цепей нейрофиламента (NfL) в плазме крови на фоне введения тоферсена (нейрофиламенты - белки, которые высвобождаются из нейронов при их повреждении, что делает их маркером нейродегенерации). Дальнейшее одобрение препарата по данному показанию будет зависеть от подтверждения его клинической пользы в исследовании фазы 3 ATLAS.

Источник: drugs.com.