FDA одобрен первый препарат, влияющий на причину развития болезни Альцгеймера

Впервые Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрен препарат (адуканумаб), влияющий непосредственно на причину развития болезни Альцгеймера.

 

Адуканумаб (BIIB037) представляет собой человеческое моноклональное антитело, действие которого направлено на конформационный эпитоп бета-амилоидного белка, скопления (амилоидные бляшки) которого считаются одним из ключевых патофизиологических факторов, ответственных за развитие болезни Альцгеймера. Аномальное накопление токсичных бета-амилоидных бляшек начинается примерно за 20 лет до того, как у пациентов появляются первые легкие симптомы болезни.

Эффективность адуканумаба оценивалась в трех двойных слепых рандомизированных плацебо-контролируемых исследований с участием 3 482 пациентов с болезнью Альцгеймера. У пациентов, получавших лечение, наблюдалось значительное дозозависимое и зависящее от времени удаление бета-амилоидных бляшек в головном мозге, в то время как у пациентов контрольной группы уменьшение бета-амилоидных бляшек не наблюдалось.

Изначально адуканумаб был открыт швейцарской компанией Neurimmune, которая впоследствии заключила лицензионное соглашение с компанией Biogen на совместную разработку. С октября 2017 года Biogen и Eisai стали сотрудничать в области разработки и коммерциализации адуканумаба во всем мире.

Напомним, что болезнь Альцгеймера - это прогрессирующее неврологическое заболевание, которое ухудшает мышление, память и независимость, что приводит к преждевременной смерти. Это разрушительное состояние, от которого страдают миллионы людей в мире. На сегодняшний день заболевание остается неизлечимым, его невозможно остановить, отсрочить или предотвратить. По данным Всемирной организации здравоохранения, десятки миллионов людей во всем мире живут с болезнью Альцгеймера, и в предстоящие годы их число будет расти.

Нужно отметить, что адуканумаб разрешен FDA к применению по ускоренной процедуре одобрения, которая используется для лекарств, предназначенных для лечения серьезных или опасных для жизни заболеваний и обеспечивающих значимое терапевтическое преимущество перед существующими методами лечения. Такое одобрение может быть основано на данных о влиянии препарата на суррогатную конечную точку, которое с достаточной вероятностью позволяет прогнозировать его клиническую пользу. При этом FDA требует, чтобы компания Biogen провела новое рандомизированное контролируемое клиническое исследование для подтверждения клинической пользы препарата. Если в ходе исследования  клиническую пользу подтвердить не удастся, FDA может инициировать процедуру отмены одобрения препарата.

Источник: fda.gov.

Фото: pixabay-com.