Управлением США по контролю за качеством пищевых продуктов и лекарственных средств (FDA) одобрен препарат revumenib (Revuforj, Syndax Pharmaceuticals). Это первый в своем классе ингибитор менина, показанный для лечения рецидивирующего или рефрактерного острого лейкоза с транслокацией гена лизинметилтрансферазы 2A (KMT2A) у взрослых и детей в возрасте от 1 года и старше.
Перестройки гена KMT2A (KMT2Ar) приводят к агрессивной форме острого лейкоза, которая связана с очень плохим прогнозом и высокой частотой рецидивов. Генетическая аномалия KMT2Ar встречается примерно в 10% случаев острого лейкоза.
Препарат Revuforj предназначен для лечения острых лейкозов с транслокацией гена KMT2Ar путем блокирования взаимодействия как лизинметилтрансферазы 2A дикого типа (KMT2A), так и белков слияния KMT2A с менином - каркасным белком, который контролирует экспрессию генов и клеточную сигнализацию.
Одобрение FDA препарата Revuforj было основано на положительных данных клинического исследования AUGMENT-101 с участием 104 пациентов с рецидивирующим или рефрактерным (R/R) острым лейкозом с транслокацией KMT2A. Частота полной ремиссии и полной ремиссии с частичным гематологическим восстановлением (CR и CRh) составила 21,2%, медианная продолжительность CR+CRh составила 6,4 месяца, а медианное время до CR или CRh составило 1,9 месяца.
Стоимость месячной терапии с использованием данного препарата составит 39 500 долларов США, что эквивалентно 474 000 долларов США в год.
