FDA одобрено первое нефакторное средство для лечения гемофилии типа А и B

Управлением США по контролю за качеством пищевых продуктов и лекарственных средств (FDA) одобрен новый препарат Hympavzi (marstacimab-hncq) для плановой профилактики с целью предотвращения или снижения частоты эпизодов кровотечения у взрослых и детей в возрасте 12 лет и старше с гемофилией А без ингибиторов фактора VIII или гемофилией В без ингибиторов фактора IX. Об этом сообщается на официальном интернет-ресурсе управления.

Гемофилия А и В - это редкое генетическое заболевание крови, вызванное дисфункцией или дефицитом факторов свертывания крови (фактора VIII (FVIII) при гемофилии А, фактора IX (FIX) при гемофилии В). У пациентов с этими типами гемофилии могут происходить спонтанные кровотечения в мышцах, суставах и органах, в том числе опасные для жизни. Их профилактика обеспечивается посредством введения препаратов, содержащих FVIII или FIX, или продуктов, имитирующих функцию этих факторов.

Hympavzi - это препарат нового класса, который действует посредством снижения выработки естественного антикоагуляционного белка - ингибитора пути тканевого фактора (TFPI), который в первую очередь подавляет начальную фазу коагуляции до образования тромбина. Это увеличивает количество тромбина, фермента, имеющего решающее значение для свертывания крови. 

Это первый зарегистрированный в США препарат для лечения гемофилии А и B, который вводится раз в неделю подкожно и выпускается в форме предварительно заполненной шприц-ручки.