FDA одобрен первый продукт из ткани вилочковой железы для лечения атимии
Управлением по контролю за пищевыми продуктами и лекарственными средствами США (FDA) одобрен препарат Rethymic (аллогенная приготовленная ткань тимуса e-agdc), предназначенный для лечения детей с редким иммунным заболеванием - врожденной атимией. Одобренный продукт состоит из аллогенной (донорской) ткани тимуса человека, которая обрабатывается и культивируется, а затем имплантируется пациентам, чтобы помочь восстановить иммунитет (улучшить иммунную функцию) у больных атимией. Дозировка подбирается индивидуально и определяется площадью поверхности тела пациента. Продукт не показан для лечения пациентов с тяжелым комбинированным иммунодефицитом. Это первый продукт из ткани вилочковой железы, одобренный в США.
Врожденная атимия - редкое иммунное заболевание, при котором ребенок рождается без вилочковой железы - органа, играющий решающую роль в формировании имуннной защиты. Дети с этой патологией обычно умирают в течение первых двух лет жизни. Вследвие отсутствия или острого дефицита и у них могут отмечаться повторные, часто опасные для жизни, инфекции, потому что им не хватает адекватных рабочих Т-клеток (разновидность белых кровяных телец, борющихся с инфекциями).
Безопасность и эффективность аллогенной приготовленной ткани тимуса e-agdc были установлены в клинических исследованиях с участием 105 пациентов в возрасте от 1 мес до 16 лет, каждому из которых препарат был имплантирован в период с 1993 по 2020 года. Продукт улучшил выживаемость детей с врожденной атимией, и большинство из пациентов, получивших его прожили не менее 2 лет. Он также снижал частоту и тяжесть инфекций. В целом, дети, пролеченные с использованием аллогенной приготовленной ткани тимуса e-agdc, которые выжили в течение первого гожа жизни, выживают в долгосрочной перспективе.
Наиболее частые побочные реакции у пациентов, получавших аллогенную приготовленную ткань тимуса, включают повышенное артериальное давление, синдром высвобождения цитокинов, низкий уровень магния в крови, сыпь, низкий уровень тромбоцитов и реакцию трансплантата против хозяина. Восстановление иммунной функции у пролеченных пациентов занимает 6 мес. или больше; поэтому важно, чтобы до восстановления иммунитета пациенты продолжали принимать строгие меры предосторожности для предотвращения инфекций.
Источник: fda.gov.
