С целью снижения цен на биопрепараты FDA упрощает требования к разработке биосимиляров

Управлением по контролю за качеством пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) разработан проект руководства «Научные аспекты демонстрации биоаналогичности референтному продукту», предусматривающий существенное упрощение требований к проведению клинических испытаний биосимиляров (биоаналогов) на людях.

Инициатива реализуется в рамках программы администрации Дональда Трампа, направленной на снижение стоимости лекарственных средств и расширение доступа пациентов к терапии.

Различие в подходах к одобрению дженериков и биосимиляров

В соответствии с действующими правилами, процедуры одобрения генерических и биологических лекарственных средств существенно различаются.
Для дженериков - традиционных химических препаратов - регулятор требует подтверждения химической, фармацевтической эквивалентности оригинальному лекарству и демонстрации сопоставимой биодоступности. При этом клинические исследования терапевтической эффективности не проводятся, поскольку их результаты экстраполируются из данных по референтному препарату.

В случае с биосимилярами действуют иные принципы. Эти препараты представляют собой сложные биологические молекулы, производимые живыми клетками, и потому требуют комплексной сравнительной оценки качества, безопасности и эффективности. Одобрение биоаналога возможно только после подтверждения терапевтической эквивалентности с оригинальным биологическим препаратом, что традиционно включает клинические испытания на людях.

Новый подход FDA: «Наука вместо дублирования испытаний»

В новом проекте руководства FDA предлагает смягчить эти требования. Если результаты аналитических и функциональных исследований (in vitro тестов, биохимических и биофизических анализов) убедительно показывают, что биосимиляр структурно и функционально сопоставим с референтным препаратом, проведение клинических исследований эффективности может быть признано избыточным.

Такой подход основан на накопленных научных данных и отражает принцип «наука вместо дублирования испытаний» - когда надежные аналитические методы позволяют подтвердить эквивалентность без дорогостоящих и длительных клинических исследований.
Новый подход сближает регуляторную политику США с практикой Европейского агентства по лекарственным средствам (EMA), где аналогичные решения уже применяются для ряда категорий биосимиляров.

Три ключевых направления реформы

Чтобы ускорить разработку и расширить доступ пациентов к более дешёвым биологическим препаратам, FDA предлагает три системных шага:

• Отмена избыточных клинических испытаний - разрешение использовать современные аналитические методы вместо исследований на людях, если научные данные доказывают эквивалентность.
• Расширение взаимозаменяемости - предоставление фармацевтам возможности отпускать биосимиляры без отдельного согласия врача, аналогично практике с дженериками.
• Сокращение бюрократии и сроков - упрощение и ускорение процедур подачи и рассмотрения заявок, а также более чёткие методические рекомендации для разработчиков.

Экономический эффект и значение для рынка

Реформа особенно значима, поскольку клинические исследования остаются одной из самых затратных статей бюджета разработки биологического препарата. В среднем одно сравнительное исследование стоит около 24 млн долларов и занимает до трёх лет.

По данным FDA, с 2015 года использование биосимиляров уже позволило сэкономить системе здравоохранения США 56 млрд долларов, включая 20 млрд только в 2024 году. Тем не менее, биосимиляры занимают менее 20% рынка, а только 10% биологических препаратов, которые потеряют патентную защиту в ближайшие годы, имеют аналоги в разработке. При этом около 27% высокодоходных биопрепаратов (с продажами свыше 500 млн $ в год) всё ещё не имеют биосимиляров, несмотря на высокий коммерческий потенциал и реальную потребность пациентов.

Высокая стоимость биопрепаратов формирует кризис доступности: годовой курс терапии может стоить десятки, а порой и сотни тысяч долларов, что становится непреодолимым финансовым барьером для многих пациентов.

Новая регуляторная реальность

Обновлённая политика FDA направлена на расширение конкуренции, повышение доступности терапии и снижение расходов в американском здравоохранении. Биосимиляры становятся ключевым инструментом борьбы за доступность жизненно важных лекарств - не только экономя миллиарды долларов, но и открывая миллионам пациентов путь к современному лечению.

США делают решительный шаг к формированию нового регуляторного ландшафта, где научно обоснованная гибкость, инновации и ускоренные процедуры одобрения становятся основой устойчивой политики в сфере фармацевтики и здравоохранения.