Суд первой инстанции отказал в удовлетворении иска матери пятилетнего ребенка с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД), которая добивалась обеспечения сына препаратом генной терапии. О решении суда сообщила в Facebook учредитель и директор Общественного Фонда «Өмірге сен» Сабиля Шугелова.

По словам Сабили Шугеловой, основанием для такого решения послужил факт отсутствия регистрации Elevidys в Казахстане и, соответственно, в перечне орфанных лекарственных средств. Судья также пояснила, что суд не может своим решением заменить работу регуляторного органа, которая должна предшествовать обеспечению пациента препаратом. 

Значение этого дела выходит за рамки вопроса об обеспечении одного пациента дорогостоящей генной терапией. Оно вновь обозначило проблему физической доступности лекарственных средств - их фактического наличия на рынке и возможности своевременного применения. В данном контексте интереса заслуживает именно основание решения суда - отсутствие государственной регистрации препарата в стране. Конечно, государственная регистрация является не формальным разрешением на обращение, а процедурой оценки качества, эффективности, безопасности и соотношения пользы и риска лекарственного средства. Вместе с тем, отсутствие регистрации не означает, что законодательство полностью исключает доступ пациента к препарату.В предусмотренных законом случаях незарегистрированное лекарственное средство может быть ввезено на основании разрешения уполномоченного органа. Однако такой ввоз представляет собой специальный механизм, применяемый при наличии соответствующих оснований. Он не создает постоянного канала поставок и сам по себе не гарантирует финансирование лечения за счет государства.

Для устойчивого обеспечения пациентов за счет государственных средств препарат должен быть встроен в систему лекарственного обеспечения, т.е. иметь предельную цену на МНН и ТН, включен в Казахстанский национальный лекарственный формуляр, перечни бесплатного и льготного амбулаторного обеспечения и централизованного закупа через единого дистрибьютора. Ну, а если речь идет об орфанном препарате, то еще и в список орфанных заболеваний и препаратов для их лечения. Без этого доступа к препарату, а, следовательно, и к терапии заболевания за счет ГОБМП у пациента не будет, даже, если оно имеет весьма и весьма плачевные последствия.

При этом необходимо четко понимать, что ответственность за создание условий физической доступности лекарств в большинстве своем лежит на регуляторном органе. Именно он формирует нормативную среду, определяет сложность и продолжительность регистрационных процедур, устанавливает правила ценообразования, включения препаратов в формуляры и перечни, ввоза незарегистрированных лекарств, закупки и финансирования. От этих условий зависит привлекательность казахстанского рынка для производителей и их готовность выводить на него необходимые препараты. Избыточная продолжительность процедур, непредсказуемость решений, жесткое ценовое регулирование и другие депрессивные факторы способны сделать рынок коммерчески непривлекательным, даже если в стране имеется неудовлетворенная медицинская потребность.

Вопрос физической доступности лекарственных средств остается актуальным для казахстанской системы здравоохранения и Речь идет не только об инновационных и дорогостоящих технологиях лечения ранее неизлечимых заболеваний, но и о недорогих жизненно-необходимых препаратах. Конечно, государством предпринимаются шаги в направлении облегчения доступа на рынок и повышения привлекательности фармацевтического рынка нашей страны. Так, в рамках национальной процедуры в Казахстане реализуется пилотный проект композитной государственной услуги по принципу «единого окна». Он объединяет экспертизу качества, безопасности и эффективности, государственную регистрацию, регистрацию цены и профессиональную экспертизу для включения препарата в Казахстанский национальный лекарственный формуляр. Однако в открытых официальных источниках пока не представлена информация о препаратах, полностью завершивших этот комплекс процедур. 

Государством также предпринимаются шаги в плане решения проблемы физической доступности - в законодательство введена процедура регистрации лекарственных средств по инициативе государственного органа и ускоренная процедура для препаратов, одобренных в сильных юрисдикциях. Но пока официальных сообщений о применении этих регуляторных возможностей также отсутствуют.

Вместе с тем, решение о подаче регистрационного досье обычно принимает производитель или правообладатель. Поэтому пациентские организации обратились к компании с призывом инициировать регистрацию препарата и активнее участвовать в формировании доступа к препарату в стране.

Следовательно, вопрос доступа к препарату требует согласованных действий регулятора, правообладателя, органов финансирования и медицинского сообщества. При этом именно государство отвечает за то, чтобы предусмотренные законодательством маршруты были не формальными, а реально работающими и позволяли принимать своевременные, обоснованные и прозрачные решения. А, чтобы решения все же были прозрачными, пациентские организации предлагают включать их представителей в работу объединенной комиссии по качеству медицинских услуг и формулярной комиссии в качестве наблюдателей. По их мнению, это повысит прозрачность решений по орфанным препаратам и позволит учитывать не только регуляторные и экономические критерии, но и реальные потребности пациентов.

Материал подготовила Ольга БАИМБЕТОВА. 

Источники: Публикация ОФ «Өмірге сен» о судебном заседании, Кодекс РК «О здоровье народа и системе здравоохранения».